Aplicaţii terapeutice

În ultimii douăzeci de ani, sângele cordonulul ombilical, sângele din măduva osoasă și sângele periferic a fost folosit în mod valid pentru transplant de celule stem hematopoietice pentru tratamentul afecțiunilor maligne hematologice, imunodeficiențelor, hemoglobinopatiilor, a unor boli metabolice și forme congenitale și de aplazie medulară.
Transplantul de celule stem hematopoietice în varianta autologă, în cazul în care pacientul este donatorul în sine , este o cură dovedită cu eficacitate în mielom, limfoame și unele forme de leucemie acută.
Transplantul de celule stem hematopoietice in variantă alogenă, în cazul în care pacientul primește celule stem hematopoietice de la un donator sau sânge din cordonul ombilical HLA compatibil, permite tratamentul leucemiilor acute și cronice, hemoglobinopatiilor, imunodeficiențelor și bolilor congenitale metabolice sau a dezvoltării osoase.
În perioada 2010/2011 (ultimii ani pentru care există date complete) au fost efectuate în Europa 69,022 de transplanturi celule stem hematopoietice (33,362 în 2010 și 35660 în 2011, date EBMT), din care 60 % sunt transplanturi autologe, în timp ce 40 % sunt alogene.
Mai jos am enumerat câteva dintre patologiile care fac uz de transplant de celule stem hematopoietice din sângele din cordonul ombilical:


Tumori: leucemie acută limfoblastică (LAL), leucemie acută mieloidă (LAM) limfom Burkitt, leucemie mieloidă cronică (LMC), leucemie mieloidă cronică juvenila (JCML), liposarcom, sindrom mielodisplastic (MDS), leucemie mielomonocitară cronică (JMML), neuroblastoame, limfoame non-Hodgkin, limfoameHodgkin;  

Boli netumorale în urma insuficienţei funcţionalităţi ale măduvei osoase: anemie aplastică severă, anemie Blackfan–Diamond, diskeratoza congenitală, anemie Fanconi, trombocitopenie amegacariocitara, sindromulKostmann;  
 

Hemoglobinopatii: anemia falciformă, beta-talasemie (anemia de Cooley);
 
Erori congenitale de metabolism: adrenoleucodistrofia, boala Batten, boala Gunther, sindromul Hunter, sindrom Hurler, boala Krabbe, boala Lesch-Nyhan, sindromul Maroteaux-Lamy;

Imunodeficiențe: sindrom Omenn, imunodeficiența severăcombinată (SCID și SCID-ADA), displazie reticulara, displazia timusului, sindromul Wiskott-Aldrich, boli limfoproliferative X-legate, deficit adeziune leucocitară;

Alte boli: Histiocitoza celule Langerhans, Evans Sindrom, limfa-histiocitoza hemofagocitică familiară, limfa-histiocitoza asociată VEB, osteoporoza.

Leggi tutto